Apreciados compañeros,
La Unidad de Metabólicas junto con la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Sant Joan de Déu vamos a participar en el ensayo “A Multinational, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Efficacy, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, and Safety of Venglustat in Late-onset GM2 (AMETHIST)”.
Los criterios clínicos de inclusión los encontraréis en http://www.clinicaltrials.gov. La población diana del estudio son pacientes con GM2 (Sandhoff / Tay-Sachs) mayores de 2 años pero se pueden incluir pacientes con GM1, déficit de Saposina C, Galactosialidosis y Sialidosis.
Si tenéis pacientes que cumplan criterios de inclusión y que puedan estar interesados en participar, no dudéis en contactar con nosotros.
Mar O’Callaghan mocallaghan@sjdhospitalbarcelona.org
Noelia Rivera nriveras@sjdhospitalbarcelona.org
Alejandra Darling adarling@sjdhospitalbarcelona.org
