Estudio multicéntrico, randomizado y a doble ciego en fase 2/3 para determinar la eficacia y seguridad de DNL310 en participantes pediátricos con formas neuropáticas y no neuropáticas de MUCOPOLISACARIDOSIS Tipo II.

2023

Categorías del proyecto: Estudios
Etiquetas del proyecto: Mucopolisacaridosis, Pediatría