Participe en la investigación sobre la Deficiencia de Ornitina Transcarbamilasa (OTC) de inicio tardío y ayude a producir un impacto.
¿Por qué estamos realizando este estudio?
DTX301 es un tratamiento genético (genoterapia) en fase de investigación que se está desarrollando para el tratamiento de la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC).
El objetivo de este estudio es determinar la eficacia y confirmar la seguridad de DTX301 en pacientes de 12 años o más con deficiencia de OTC de inicio tardío.
Considere participar si:
- Tiene 12 años o más.
- Tiene un diagnóstico confirmado de deficiencia de OTC de inicio tardío.
- Está dispuesto/a y es capaz de cumplir con los procedimientos y requisitos del estudio, incluidas las hospitalizaciones periódicas.
- Requiere un tratamiento diario con medicamentos para eliminar el amoníaco y/o una dieta con restricción de proteínas.
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