Ensayos Clínicos sobre Enfermedades Raras en España, Segunda edición del Informe Anual elaborado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), a partir de los datos del Registro Español de Estudios Clínicos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios ( 1-1-2016 y 31-12-2021).
Según este informe, España sigue incrementando exponencialmente su apuesta por la investigación en Ensayos Clínicos sobre Enfermedades Raras, centrados en las patologías minoritarias, alcanzando así un máximo histórico en el último año con 225 estudios autorizados. Esto supone que el 23% de los nuevos estudios se centran en enfermedades poco frecuentes.
AELMHU quiere continuar generando elementos e indicadores de referencia para evaluar el acceso a la innovación de los pacientes con Enfermedades Raras en nuestro país y contribuir, con ello, a mejorar y agilizar la disponibilidad de los tratamientos huérfanos y ultrahuérfanos para el mayor número de pacientes y familias.