Ensayo ELIKIDS EFC13738 en el que estamos participando en el HospitalSan Joan de Deu con eliglustat en pacientes pediátricos con Enfermedad de Gaucher tipo 1 o 3.
Los resultados en adultos con esta terapia de inhibición de sustratos han demostrado la misma eficacia que la terapia enzimática sustitutiva y el fármaco ya está aprobado como tratamiento en pacientes Gaucher tipo 1 adultos.
Hacemos mail recordatorio por si tenéis pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 de edad entre 2 – 11 años o Gaucher tipo 3 de edad entre 2-17 años que estén interesados en participar en el ensayo.
nriveras@sjdhospitalbarcelona.org
mocallaghan@sjdhospitalbarcelona.org